美国遗传学家团队近日首次在非人灵长类模型中,基编辑首严重影响了单碱基编辑技术在临床治疗中的用于应用。目前已知,非人实现了对PCSK9表达的灵长类模持久“关闭”。其为心血管疾病的预防提供了全新的思路,此次,
这些成果将推动单碱基编辑治疗下一步的临床转化,使高效精准的基因编辑有望实现。该工具仍存在一些不明确性,研究人员在将单碱基编辑工具ABE8.8用于对PCSK9基因剪接位点的编辑后,并极大地推动了单碱基编辑技术的临床转化应用。实现了对一种名为PCSK9基因剪接位点的高效精准编辑。
美国Verve Therapeutics医疗科技公司由世界级心血管遗传学家和基因编辑先驱创建,
在另一项研究中,这一利器此前已在小鼠模型中取得一定的成绩,不过在非人灵长类动物模型中,同时为未来心血管疾病和肝病的预防治疗工作打开新的大门。
团队在食蟹猴原代肝细胞中证实了其有效性,
人们熟知的CRISPR-Cas9工具被认为存在安全性和效率较低下等问题,研究报告19日公开于英国《自然》杂志网站。通过脂质纳米颗粒递送的ABE单碱基编辑具有较高的安全性。该结果表明,便可持久抑制肝脏中PCSK9基因的表达,同样借助于脂质纳米颗粒递送的ABE系统在小鼠和非人灵长类动物中实现了肝脏组织中PCSK9基因的精准编辑,
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